Evaluation of antisense oligomer as a molecular treatment for Spinal Muscular Atrophy in mouse models of SMA
หัวหน้าโครงการ
:
เฉลิมชัย มิตรพันธ์
ทีมวิจัย
:
เฉลิมชัย มิตรพันธ์
หัวหน้าโครงการ
ชัชวาลย์ ศรีสวัสดิ์
นักวิจัยที่ปรึกษา
วันที่เริ่มโครงการ
:
2 ก.ค. 2555
วัตถุประสงค์
:
To determine the effect of PMO induced exon 7 inclusion on induction of FL-SMN transcript and protein in heterozygous SMA mice with high copy number of SMN2.
To determine whether the level of induced SMN could prolong the survival of the severe mouse model of SMA
